TY  -  JOUR
AU  -  Patarnello, Francesca
AU  -  Recchia, Giuseppe
T1  -  Ricerca post-autorizzativa, registri e sviluppo del farmaco
PY  -  2013
Y1  -  2013-06-01
DO  -  10.1701/1295.14330
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  104
IS  -  6
SP  -  275
EP  -  279
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/15
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/1295.14330
N2  -  Negli ultimi decenni, Agenzie regolatorie, fornitori di servizi sanitari e “terzo pagante” hanno affrontato tre problemi principali nello sviluppo dei farmaci e nel loro uso nella pratica clinica: la crisi di produttività della ricerca e dello sviluppo farmaceutico, l’immaturità del profilo beneficio-rischio di diversi nuovi farmaci messi sul mercato e l’impatto complessivo della sostenibilità economica connessa al rimborso di nuovi farmaci ad alto costo. Vi è un’evidente potenzialità nel realizzare un continuum delle evidenze necessarie per la registrazione, il rimborso e la ricerca post-autorizzativa. Tutti i soggetti – quali i regulator, le agenzie di Health Technology Assesment (HTA), comunità scientifica e aziende – sono coinvolti nel promuovere le conoscenze sui nuovi farmaci allo scopo di anticipare l’accesso dei pazienti all’innovazione, limitando e prevenendo i rischi clinici ed economici derivanti da una conoscenza incompleta del profilo di sicurezza e di efficacia. L’esempio italiano dei “Registri AIFA dei nuovi farmaci”, con o senza l’applicazione di condivisione del rischio (cost sharing, pay for performance, ecc.), ha contribuito a migliorare la sensibilità sull’argomento. Tuttavia, potrebbe rappresentare solo una risposta parziale al problema di come impostare le politiche di rimborso legate all’evidenza, al monitoraggio dell’uso, alla ricerca sull’efficacia comparativa e ai programmi di outcome research, e potrebbe rappresentare il legame con la definizione del prezzo e le modalità di rimborso e di accesso. Il cambiamento nella ricerca post-autorizzativa potrebbe consistere nell’integrare differenti soggetti con un approccio più ampio e continuo che si può considerare come HTA di “seconda generazione”, nel quale tutte le risorse (competenze, dati, finanziamenti) concorrono nell’incrementare il profilo di evidenze e ridurre i rischi, e dove un approccio mirato alla creazione di nuove evidenze sia coerente con gli standard e le regole della buona ricerca.
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