TY  -  JOUR
AU  -  Santini, Valeria
T1  -  Identificazione del paziente con diagnosi di sindrome mielodisplastica
PY  -  2014
Y1  -  2014-03-01
DO  -  10.1701/1434.15875
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  105
IS  -  3
SP  -  127
EP  -  131
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/16
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/1434.15875
N2  -  Le sindromi mielodisplastiche (SMD) comprendono un gruppo eterogeneo di neoplasie ematologiche caratterizzate da emopoiesi inefficace e citopenie periferiche, con un rischio variabile di sviluppare leucemia mieloide acuta. Una accurata diagnosi è alla base della possibile selezione della terapia più adeguata e ne assicura una maggiore efficacia. I parametri più importanti a tal fine sono la caratteristiche biologiche della malattia, il quadro clinico di presentazione, la fragilità del paziente e la presenza di comorbilità. Le SMD sono principalmente patologie geriatriche e in questi pazienti la presenza di comorbilità e un cattivo “performance status” influenzano negativamente la prognosi. Considerando esclusivamente le comorbilità, il nostro gruppo ha proposto un sistema per selezionare i pazienti che non traggono beneficio dal trattamento con azacitidina. Attraverso l’International Prognostic Scoring System (IPSS) si basano le nostre scelte terapeutiche. Recentemente su una coorte di pazienti più ampia è stato costruito un nuovo punteggio prognostico che deve però essere ancora validato in ulteriori coorti di pazienti e in relazione alle terapie per SMD. Esistono inoltre alcuni punteggi che ci permettono di predire la risposta alle terapie; in particolare, grazie al lavoro del Groupe Francophone des Myélodysplasies (GFM), sappiamo che esistono parametri specifici che predicono la risposta ad azacitidina e altri che predicono sopravvivenza nei pazienti trattati con questo farmaco. Gli obiettivi della terapia delle SMD sono, per le forme a basso rischio IPSS, migliorare la qualità di vita attraverso il miglioramento dell’emopoiesi e, per i pazienti ad alto rischio IPSS, prolungare la sopravvivenza e ritardare la progressione in leucemia mieloide acuta. Al momento attuale in base al rischio IPSS del paziente, all’età, ad alcuni parametri biologici e alle comorbilità possiamo proporre terapie individualizzate per sottotipi di SMD, che possono variare dalla sola osservazione fino a una terapia ipometilante prima di un trapianto allogenico.
ER  -