TY  -  JOUR
AU  -  Pedrini, Antonella
AU  -  Martini, Nello
T1  -  Il nuovo modello mutazionale in oncologia. 
Cosa cambia nei percorsi regolatori e nella rimborsabilità 
dei farmaci oncologici a bersaglio molecolare
PY  -  2019
Y1  -  2019-03-01
DO  -  10.1701/3132.31139
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  110
IS  -  3
SP  -  122
EP  -  130
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/15
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/3132.31139
N2  -  La progressiva diffusione dei test di profilazione genomica con next-generation sequencing (NGS), lo sviluppo dei nuovi oncologici mutation-driven e le procedure di “agnostic approval” da parte del FDA e dell’EMA rappresentano un fenomeno rilevante nell’evoluzione dell’oncologia e nello sviluppo della medicina di precisione. Essi hanno di fatto aperto la fase del modello mutazionale in oncologia, che si affianca e si integra con il modello tradizionale di tipo istologico. Questo nuovo modello, se pur con dati ancora preliminari, si fonda su un paradigma profondamente diverso dall’attuale modello istologico. L’estrema complessità che si profila per la sua gestione nell’assistenza oncologica impatta su molte variabili scientifiche, organizzative, etiche, di privacy, di riorganizzazione di servizi e richiede pertanto in maniera imprescindibile l’attivazione di gruppi interdisciplinari (Molecular Tumor Board), in cui siano integrate le diverse competenze necessarie per poter governare i processi clinici e decisionali di appropriatezza. I nuovi farmaci oncologici target possono offrire un valore terapeutico aggiuntivo, per tumori rari e per pazienti che hanno esaurito le linee di trattamento. Esiste, tuttavia, un rischio documentato che un uso incontrollato dei test NGS e dei farmaci basati sulle mutazioni possa compromettere l’appropriatezza dei trattamenti rispetto alle terapie standard consolidate e possa determinare un processo di insostenibilità economica. Proprio per evitare tutto ciò è necessario garantire una governance rigorosa nei criteri di impiego dei test e nella selezione dei farmaci su base mutazionale, con un ruolo centrale e di coordinamento garantiti dall’AIFA, in collaborazione con le Regioni.
ER  -