TY  -  JOUR
AU  -  Costa, Enrico
AU  -  Schieppati, Arrigo
AU  -  Luzzatto, Lucio
AU  -  Remuzzi, Giuseppe
T1  -  I farmaci per le malattie rare: la fortuna di essere orfani
PY  -  2019
Y1  -  2019-05-01
DO  -  10.1701/3163.31444
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  110
IS  -  5
SP  -  221
EP  -  229
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/17
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/3163.31444
N2  -  L’introduzione di incentivi per lo sviluppo di farmaci destinati alla cura di patologie rare ha promosso la conquista di nuove e importanti frontiere in ambito terapeutico. Tuttavia, i prezzi di mercato di questi farmaci stanno diventando sempre meno sostenibili per i sistemi sanitari che devono garantire a tutti equamente l’accesso a cure efficaci. L’Italia non è esente da questa criticità: e siccome all’orizzonte non si intravedono spiragli di miglioramento è necessario, secondo noi, cambiare radicalmente la governance del fenomeno. Anzitutto le procedure di pricing dei farmaci orfani dovrebbero essere svolte a livello centrale da parte della European Medicines Agency (EMA). In secondo luogo, la determinazione del prezzo deve avvenire secondo parametri di trasparenza che tengano conto anche dei costi sostenuti per sviluppare e produrre i farmaci. Infine, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), coerentemente con il proprio mandato, deve sostenere la ricerca indipendente finalizzata a un migliore utilizzo di questi farmaci nella pratica clinica. Cambiamenti siffatti non saranno facili: ma pensiamo che l’Italia possa giocarsi l’autorevolezza dell’AIFA per coagulare i consensi di altre agenzie regolatorie, con l’obiettivo di giungere, per ognuno dei farmaci orfani, a un “prezzo europeo” più ragionevole.
ER  -