TY  -  JOUR
AU  -  Pedrini, Antonella
AU  -  Piccinni, Carlo
AU  -  Maggioni, Aldo P.
AU  -  Carle, Flavia
AU  -  Corrao, Giovanni
AU  -  Martini, Nello
AU  -  per il gruppo di lavoro del progetto MaCroScopio
T1  -  Nuovi farmaci per le patologie croniche.
Individuazione delle popolazioni target con i real world data
PY  -  2020
Y1  -  2020-10-01
DO  -  10.1701/3453.34416
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  111
IS  -  10
SP  -  571
EP  -  576
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/18
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/3453.34416
N2  -  Le popolazioni target per i nuovi farmaci, in particolare quando questi sono indicati per il trattamento delle patologie croniche, sono un punto centrale della programmazione sanitaria in quanto le agenzie regolatorie orientano le proprie decisioni su analisi farmacoeconomiche provenienti dal contesto reale, le istituzioni sanitarie hanno l’esigenza di pianificare percorsi assistenziali partendo dall’identificazione dei soggetti che richiedono un iter assistenziale specifico e la ricerca ha riconosciuto gli studi di real world evidence (RWE) quale approccio complementare alla sperimentazione clinica. Sul tema delle popolazioni target per nuovi farmaci per le patologie croniche è stato avviato il primo gruppo di lavoro del progetto MaCroScopio (osservatorio sulle malattie croniche) a cui hanno partecipato diversi stakeholder, le cui riflessioni sono state raccolte nel presente documento di consenso. Prendendo le mosse dall’ingresso della RWE nelle procedure regolatorie nazionali e internazionali, come strategia di identificazione delle popolazioni target, nel documento sono descritti vantaggi e limiti dei database sanitari amministrativi come fonte dati per raggiungere tale scopo. Inoltre viene sottolineata la necessità di adeguare gli algoritmi di identificazione all’obiettivo che si intende raggiungere: scopi esplorativi, economico/organizzativi, programmatori/valutativi al fine di adeguare le politiche sanitarie in relazione al posizionamento di un nuovo farmaco in un dato percorso assistenziale. Infine, nell’articolo vengono discusse le principali sfide metodologiche che tutti gli interessati a questa materia sono chiamati ad affrontare: la complementarietà fra la RWE e gli studi clinici randomizzati e controllati, la necessità di misurare e valutare complessità e variabilità della realtà clinica, nonché l’opportunità di effettuare studi di validazione degli algoritmi di identificazione delle popolazioni target. Il documento di consenso che ne risulta intende, pertanto, porre le basi per l’applicazione della metodologia epidemiologica e l’utilizzo dei suoi risultati in un ambito di programmazione/valutazione degli interventi di cura, allo scopo di individuarne efficacia, qualità e sostenibilità.
ER  -