TY  -  JOUR
AU  -  Costa, Enrico
AU  -  Magrini, Nicola
T1  -  Verso un modello integrato di sviluppo, approvazione 
e accesso dei farmaci per malattie rare in Europa
PY  -  2022
Y1  -  2022-07-01
DO  -  10.1701/3850.38333
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  113
IS  -  7
SP  -  407
EP  -  410
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/05
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/3850.38333
N2  -  Negli ultimi decenni il sistema regolatorio ha adattato le procedure di valutazione dei farmaci alla necessità di rispondere in tempi sempre più rapidi alle richieste di trattamenti efficaci per patologie gravi. Tuttavia, valutazioni troppo precoci rischiano di non fornire informazioni solide per definire il valore terapeutico di un farmaco e il suo giusto prezzo. Nel caso delle malattie rare, queste criticità si amplificano per le alte aspettative dei pazienti in condizioni di assenza di alternative terapeutiche. La revisione del regolamento europeo sui farmaci orfani rappresenta un’opportunità per promuovere una maggiore integrazione tra le fasi di sviluppo, approvazione e accesso al farmaco. Per questo motivo proponiamo di: 1) istituire un percorso di valutazione dell’efficacia comparativa e della quantificazione del beneficio terapeutico di un farmaco a livello europeo, indirizzando al contempo gli incentivi verso le patologie più rare per sostenerne lo sviluppo e la commercializzazione; 2) ridimensionare l’impatto dei farmaci orfani sulla sostenibilità generale, considerato che sostenere lo sviluppo e la commercializzazione di questi farmaci attraverso gli incentivi non può trasformali nei nuovi blockbuster. In questa prospettiva un procurement europeo – inizialmente destinato ai farmaci per le malattie ultra-rare – potrebbe migliorare le possibilità di accesso di tutti i Paesi semplificando la replicazione di procedure onerose per l’industria farmaceutica; 3) potenziare il contributo della ricerca post-autorizzativa in un’ottica di partnership pubblico-privato per indirizzare lo sviluppo di farmaci già approvati verso patologie o mutazioni più rare e per questo di scarso interesse commerciale.
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