TY  -  JOUR
AU  -  Costa, Enrico
AU  -  Grimaldi, Gianluca
AU  -  Del Grosso, Vittorio
AU  -  Isgrò, Antonella
AU  -  Genazzani, Armando
T1  -  L’accesso ai farmaci per malattie rare tra aspetti regolatori e priorità di salute pubblica
PY  -  2022
Y1  -  2022-07-01
DO  -  10.1701/3850.38335
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  113
IS  -  7
SP  -  415
EP  -  424
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/15
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/3850.38335
N2  -  Introduzione. Negli ultimi decenni, lo sviluppo dei farmaci per malattie rare ha beneficiato di incentivi regolatori e finanziari. Dall’altra parte, le politiche di sanità pubblica hanno sempre più considerato la persona affetta da una malattia rara nei propri indirizzi. In questa prospettiva sono state esaminate la relazione tra il quadro normativo relativo alle malattie rare e quello regolatorio relativo all’approvazione dei farmaci e sono state avanzate proposte tecniche per migliorare i processi di rimborso dei farmaci. Risultati. Il quadro normativo relativo alle malattie rare si è sviluppato a livello sia europeo che nazionale con un parallelismo che mira a rafforzare la rete dei Centri per la diagnosi e la presa in carico della persona aumentandone il grado di tutela socio-sanitario, ad accelerare la valutazione, l’approvazione e l’accesso ai medicinali. Dal 2000 sono stati approvati dalla European Medicines Agency (EMA) 210 farmaci orfani (rispetto alle 7-8000 malattie rare stimate). Dei 118 farmaci orfani attivi nel registro comunitario al 2020, 97 (82,2%) erano disponibili in Italia: 17 (17,5%) in classe A; 58 (59,8%) in classe H; 12 (12,4%) in classe C; 10 (10,3%) in classe C-nn. Nel 2020, la spesa dei farmaci che hanno un’indicazione orfana rappresenta il 6% della spesa farmaceutica complessiva, con un aumento di circa +47% dal 2016. Questi farmaci hanno potuto beneficiare di incentivi sia a livello europeo che nazionale, oltre che dell’inserimento in programmi nazionali di accesso precoce. Tuttavia la durata media del processo di valutazione risulta superiore al limite arbitrario di 100 giorni stabilito dalla legge. Discussione. Se la normativa sulle malattie rare si è sviluppata in diverse direzioni, quella che ha investito il farmaco è sicuramente tra le più importanti in termini di risultati ottenuti. Tuttavia l’elevato prezzo con cui i farmaci orfani si affacciano sul mercato rappresenta sempre più un problema di sostenibilità per i sistemi sanitari; nonostante ciò il nostro Paese possiede un elevato rapporto tra livello di protezione sociale e tempistiche di accesso. In questa prospettiva, è necessario dotarsi di strumenti per un migliore equilibrio di sistema. Introdurre in Italia un contatore per il tracciamento del processo negoziale che consideri i clock stop al pari dell’EMA, consentirebbe di conoscere a quale punto si trova il processo negoziale di un determinato farmaco. Inoltre, concluso il periodo di 100 giorni (al netto di eventuali clock stop) e in caso di mancato accordo negoziale si potrebbe riproporre un secondo round negoziale di 60 giorni e così via. In questo modo tutti gli attori del sistema avrebbero ben chiaro il perimetro di azione per concludere il processo in tempi flessibili, ma certi. A tal proposito, le valutazioni cliniche congiunte previste dal nuovo Regolamento HTA rappresentano una ulteriore opportunità per armonizzare le decisioni centrali con le necessità nazionali.
ER  -