TY  -  JOUR
AU  -  Mazzucato, Monica
AU  -  Minichiello, Cinzia
AU  -  Visonà Dalla Pozza, Laura
AU  -  Vianello, Andrea
AU  -  Toto, Ema
AU  -  De Lorenzi, Miriam
AU  -  Scroccaro, Giovanna
AU  -  Facchin, Paola
T1  -  L’impatto dell’uso dei trattamenti non compresi 
nelle classi di rimborsabilità nella presa in carico dei malati rari: uno studio in campo reale
PY  -  2022
Y1  -  2022-07-01
DO  -  10.1701/3850.38339
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  113
IS  -  7
SP  -  440
EP  -  450
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/15
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/3850.38339
N2  -  Introduzione. Il trattamento delle malattie rare non si avvale solamente di farmaci orfani, ma di molteplici strategie di trattamento. Questo studio su popolazione analizza i trattamenti essenziali e non sostituibili prescritti a questi malati, anche se non direttamente a carico del Sistema Sanitario Nazionale (SSN), in risposta a bisogni terapeutici specifici e individuali, allo scopo di valutare come essi incidano sull’effettiva e reale presa in carico. Metodi. Per il biennio 2019-2020, sono state esaminate le prescrizioni di prodotti indispensabili non direttamente rimborsati dal SSN presenti nei piani terapeutici per pazienti residenti nella Regione del Veneto (4,9 milioni di abitanti) utilizzando la fonte Registro regionale delle malattie rare e stimando le spese sostenute per erogarli. Risultati. Le prescrizioni di trattamenti per malati rari residenti non direttamente rimborsate dal SSN sono state, nel biennio considerato, 22.186, distribuite in 9197 piani di trattamento. Tali prescrizioni sono trasversali ai vari gruppi di malattie rare. L’11% dei piani ha 5 o più di queste prescrizioni. Tra i 3041 diversi prodotti utilizzati dai malati rari, la quota relativa a farmaci è pari al 41%. La spesa regionale sostenuta per l’erogazione di questa complessità di farmaci e altri prodotti rivela che solo pochi farmaci, i primi 10 per volume di spesa, impattano per oltre il 50% della spesa regionale. La spesa annuale complessivamente sostenuta per tutto questo comparto prescrittivo resta comunque globalmente contenuta, e nella Regione del Veneto è di poco superiore a 1 milione di euro per milione di abitanti. Conclusioni. Questo studio in campo reale analizza quale sia il livello di complessità e di accessibilità a trattamenti indispensabili prescritti a un consistente numero di pazienti con malattia rara. I piani di trattamento sono complessi, componendosi di molteplici trattamenti, anche al di fuori dell’esplicita rimborsabilità del SSN. L’uso di registri di popolazione che forniscono dati real-world è fondamentale per capire i reali bisogni terapeutici dei malati rari, favorire l’accessibilità ai trattamenti indispensabili ed essenziali e valutare il loro impatto sulla spesa farmaceutica globale.
ER  -