TY  -  JOUR
AU  -  Marconi, Patrizia
AU  -  Zappalà, Carmela
AU  -  Lofaro, Alessia
AU  -  Maiolino, Sara
AU  -  Mastellone, Chiara
AU  -  Belfiglio, Maurizio
T1  -  La ricerca indipendente sulle malattie rare finanziata dall’Agenzia Italiana del Farmaco
PY  -  2022
Y1  -  2022-07-01
DO  -  10.1701/3850.38340
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  113
IS  -  7
SP  -  451
EP  -  459
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/28
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/3850.38340
N2  -  Introduzione. Le malattie rare presentano un elevato impatto a livello socio-sanitario. L’AIFA, a partire dal 2005, promuove la ricerca scientifica di carattere pubblico sui settori strategici del farmaco, anche in aree di scarso interesse per la ricerca profit. Scopo del presente lavoro è la diffusione dei dati relativi alla ricerca indipendente finanziata dall’AIFA sulle malattie rare. Metodi. Sono stati presi in considerazione i seguenti dati relativi agli studi finanziati nell’ambito dei Bandi AIFA per la ricerca indipendente dal 2005 al 2018: caratteristiche del finanziamento, tipologia di studio, area terapeutica, eventuale coinvolgimento di popolazioni fragili, stato di completamento, pubblicazione dei risultati su riviste scientifiche, tipologia di pubblicazione e conclusioni. Sono state effettuate analisi descrittive sulla tipologia degli studi clinici e delle relative pubblicazioni; sono stati inoltre analizzati lo stato di completamento e la disponibilità di pubblicazioni scientifiche in relazione alle differenti caratteristiche degli studi clinici finanziati. Risultati. Tra il 2005 e il 2018, nell’ambito di 9 Bandi di ricerca indipendente pubblicati e 282 studi finanziati, 111 (40% circa) erano su una malattia rara e/o un tumore raro, per un finanziamento complessivo di € 43.455.438. Nel 93,6% dei casi si è trattato di studi interventistici, prevalentemente di fase II o III. L’area terapeutica maggiormente studiata era l’oncologia (19,9%), seguita da neurologia (17,1%) e onco-ematologia (16,2%). Il 28,8% degli studi prevedeva l’arruolamento di popolazioni fragili (bambini, anziani, donne in gravidanza). Quarantotto studi (43,2%) sono stati completati in accordo al protocollo, 8 (7,2%) sono stati chiusi a sample size ridotto, 18 (16,2%) sono stati interrotti prematuramente, mentre 37 sono tuttora ongoing. Nel sottogruppo dei 74 studi a oggi chiusi, 49 di essi hanno prodotto almeno una pubblicazione scientifica. Sono disponibili complessivamente 81 pubblicazioni includendo 2 lavori relativi a studi tuttora ongoing (range 1-8; media 1,5; mediana 1). L’impact factor complessivo è pari a 619,269 (range 0,17-34,492). Discussione. Una buona percentuale degli studi di ricerca indipendente finanziati dall’AIFA ha interessato l’ambito delle malattie rare e/o tumori rari. In linea con quanto descritto in letteratura, i trial clinici, rispetto ad altre tipologie di studio, presentano una minore probabilità di giungere al completamento in accordo al protocollo; tuttavia quando vengono completati mostrano una maggiore propensione a produrre pubblicazioni scientifiche. Complessivamente, il 66,2% degli studi a oggi chiusi dispone di una pubblicazione scientifica; la percentuale aumenta nel caso di trial clinici e in particolar modo se completati in accordo al protocollo (95,3%).
ER  -