TY  -  JOUR
AU  -  Marano, Giuseppe
AU  -  Da Cas, Roberto
AU  -  Zito, Simona
AU  -  Ippoliti, Ilaria
AU  -  Fortinguerra, Filomena
AU  -  Pierantozzi, Andrea
AU  -  Menniti-Ippolito, Francesca
AU  -  Trotta, Francesco
AU  -  Cangini, Agnese
T1  -  Terapia dell’emofilia A: spesa e consumo per l’anno 2022 e scenari di spesa futura
PY  -  2023
Y1  -  2023-05-01
DO  -  10.1701/4032.40075
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  114
IS  -  5
SP  -  268
EP  -  276
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/23
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/4032.40075
N2  -  Nel 2021, la spesa nazionale per i fattori della coagulazione è stata pari a 541,4 milioni di euro, in costante crescita nell’ultimo decennio. Per ragioni legate all’epidemiologia, l’emofilia A rappresenta, tra le malattie emorragiche congenite, la patologia con i consumi e la spesa più elevati, nonché con il più elevato incremento annuale. Dai dati OsMed emerge un maggiore utilizzo dei fattori ricombinanti long-acting e una contestuale riduzione dei consumi dei fattori ricombinanti short-acting, nonché un trend di crescita nell’utilizzo di emicizumab. Partendo da tali osservazioni, si è proceduto a elaborare due scenari di spesa: 1) riduzione del 25% dei consumi dei fattori ricombinanti short-acting, con ridistribuzione dei fattori ricombinanti long-acting; 2) passaggio dei pazienti trattati con i fattori ricombinanti short- e long-acting a terapia con emicizumab, considerando diverse percentuali di switch (20%, 30%, 50% oppure 70%). Il primo scenario ha evidenziato un potenziale incremento di spesa del 3,3% (circa 10 milioni di euro) nel passaggio da short- a long-acting. Nel secondo scenario, utilizzando una metodologia basata sulla stima del numero di pazienti con emofilia A in trattamento, è stata calcolata una spesa totale di circa 457,6 milioni di euro e sono state stimate diverse ipotesi di spesa in relazione a differenti percentuali di switch. È stato assunto, inoltre, che tutti i nuovi pazienti con forma moderata e severa di malattia inizino la profilassi con emicizumab. In tal modo è stata stimata una variazione di spesa che oscilla tra il +8%, a fronte di uno switch del 20%, e il +28,1% nel caso di uno switch del 70%.
ER  -