TY  -  JOUR
AU  -  Romagnoli, Alessia
AU  -  Marcellusi, Andrea
AU  -  Lasala, Ruggero
T1  -  Analisi delle tempistiche di rimborsabilità dei farmaci antitumorali in Italia in relazione al beneficio clinico espresso dalla European society for medical oncology
PY  -  2025
Y1  -  2025-06-01
DO  -  10.1701/4518.45175
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  116
IS  -  6
SP  -  371
EP  -  379
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/18
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/4518.45175
N2  -  Introduzione. L’accesso rapido a terapie oncologiche sicure ed efficaci è fondamentale; negli ultimi anni sono stati commercializzati numerosi farmaci costosi, rendendo essenziale prioritizzare quelli con un beneficio clinico significativo. Per questo motivo la European society for medical oncology (Esmo) ha introdotto la Esmo-Mcbs (Magnitude of clinical benefit scale), che esprime con un punteggio il beneficio clinico del trattamento. L’obiettivo di questo studio è valutare se esiste una correlazione tra punteggio Esmo-Mcbs e tempi di accesso al trattamento in Italia. Materiali e metodi. Il beneficio clinico è stato estrapolato direttamente dal sito ufficiale Esmo, considerando i trial registrativi; per i tempi di accesso al farmaco sono state estrapolate: la data di parere positivo del Committee for medicinal products for human use (Chmp), la data di autorizzazione pubblicata in Gazzetta Ufficiale europea (GU EU), la data di sottomissione alla Agenzia italiana del farmaco (Aifa), del dossier del farmaco da parte dell’azienda, la data del parere dato dalla Commissione tecnico scientifica e prezzi e rimborso di Aifa e la data di pubblicazione in GU. Il tempo di accesso è stato calcolato come differenza in giorni tra la data di pubblicazione in GU italiana e in GU EU. Sono state considerate, come sottogruppi di analisi, anche le procedure di autorizzazione da parte di Ema (accelerated approval, conditional marketing), la classificazione del farmaco come “orphan drug” e il requisito di innovatività Risultati. L’analisi ha incluso 48 farmaci, per un totale di 57 studi registrativi, di cui 4 relativi a farmaci non ancora commercializzati da Aifa e 7 che non hanno portato a una rimborsabilità. La valutazione è stata quindi focalizzata su 46 studi registrativi. Il tempo medio di accesso è di 488 giorni: 480 per farmaci con beneficio significativo e 499 per quelli con beneficio non significativo. Per gli “orphan drugs” è stato rilevato un tempo di accesso pari a 499 giorni. Per i farmaci con accelerated assessment i tempi sono stati pari a 440 giorni, per quelli autorizzati con conditional marketing a 556 giorni. I farmaci che sono stati valutati da Aifa per il requisito di innovatività, sono stati autorizzati mediamente prima. Discussione e conclusioni. Non c’è una differenza significativa di tempi d’accesso tra farmaci con beneficio significativo e non significativo; considerando i sottogruppi valutati, i tempi di accesso sono migliori per i farmaci con accelerated approval e per cui Aifa ha espresso un giudizio di innovatività, sovrapponibili per i farmaci designati come “orphan drugs”, peggiori quando l’autorizzazione Ema è avvenuta come conditional marketing.
ER  -