TY  -  JOUR
AU  -  Lupi, Tiziano
AU  -  Santoleri, Fiorenzo
AU  -  Belfiglio, Maurizio
T1  -  Tafamidis tra evidenze real-world e trial registrativi: 
verso una rinegoziazione del prezzo in un’ottica di sostenibilità e appropriatezza
PY  -  2025
Y1  -  2025-12-01
DO  -  10.1701/4619.46281
JO  -  Recenti Progressi in Medicina
JA  -  Recenti Prog Med
VL  -  116
IS  -  12
SP  -  723
EP  -  729
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-1840
Y2  -  2026/04/29
UR  -  http://dx.doi.org/10.1701/4619.46281
N2  -  Introduzione. L’evoluzione del quadro epidemiologico della cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina (ATTR-CM), in particolare nella forma wild-type, evidenzia un progressivo aumento delle diagnosi. Questo cambiamento impone una riflessione critica sulla sostenibilità economica del trattamento con tafamidis, alla luce dell’ampliamento della popolazione eleggibile e dell’assenza di una rinegoziazione del prezzo del farmaco. Metodi. È stato effettuato uno studio retrospettivo su pazienti in una Asl trattati tra il 2023 e 2025, di cui sono state valutate persistenza e aderenza al trattamento. È stato applicato un modello di regressione lineare per stimare l’incidenza attuale e futura e l’impatto economico. Risultati. Su 17 pazienti, la persistenza è risultata del 58,82%, l’aderenza (>80%) pari al 100%. L’incidenza stimata è salita da 15,2 a 35,73 casi/milione (2018-2025). Il costo per paziente a 5 anni supera 815.000 €. Applicando l’Nnt dello studio ATTR-ACT (7,46), si stimano 2,3 decessi evitati in 30 mesi, beneficio potenzialmente sovrastimato. Discussione. L’incremento dell’incidenza non è stato accompagnato da una revisione del prezzo di tafamidis. L’impiego in soggetti anziani e fragili, unito all’assenza di accordi di risk-sharing, pone interrogativi su sostenibilità e appropriatezza.
ER  -